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Conclusiones clave
- Un nuevo fármaco para tratar la ELA ralentizó la progresión de la enfermedad en pacientes en un nuevo estudio.
- La diferencia entre los pacientes que tomaron el medicamento y los que tomaron un placebo fue pequeña pero significativa.
- Aproximadamente entre 12.000 y 15.000 personas en los EE. UU. Tienen ELA.
Un fármaco experimental puede ayudar a retrasar la progresión de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad cerebral, según un nuevo estudio de laRevista de Medicina de Nueva InglaterraLas opciones de tratamiento para los pacientes con ELA son muy limitadas, por lo que los investigadores esperan que este fármaco pueda potencialmente servir como terapia complementaria.
La ELA es un grupo de enfermedades neurológicas raras que involucran a las células nerviosas responsables de controlar los movimientos musculares voluntarios como masticar, caminar y hablar, según el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (NINDS). La enfermedad es progresiva, es decir, la los síntomas empeoran con el tiempo y actualmente no existe cura. Cada año, alrededor de 5,000 personas son diagnosticadas con ELA en los Estados Unidos.
Para el estudio, que fue publicado el 3 de septiembre, los investigadores probaron un nuevo medicamento, que es una combinación de fenilbutirato de sodio-taurursodiol llamada AMX0035, en pacientes con ELA. De esos pacientes, 89 recibieron el nuevo medicamento, mientras que 48 recibieron un placebo. Luego, los investigadores siguieron a los pacientes durante 24 semanas y midieron la progresión de su enfermedad utilizando la Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R), una medida de la gravedad de la ELA de un paciente.
Al final del estudio, los pacientes que tomaron AMX0035 tuvieron un deterioro funcional más lento que los que tomaron el placebo. Los investigadores pidieron ensayos cada vez más extensos como el próximo paso para el medicamento.
“Este es un importante paso adelante y una noticia muy esperanzadora para las personas con ELA y sus familias”, dijo a Verywell la autora principal del estudio, Sabrina Paganoni, MD, PhD, profesora asistente en la Escuela de Medicina de Harvard y en el Hospital de Rehabilitación Spaulding. “Los pacientes que fueron tratados con AMX0035 conservaron la función física durante más tiempo que los que recibieron placebo. Esto significa que mantuvieron una mayor independencia con las actividades de la vida diaria que son importantes para los pacientes, como la capacidad de caminar, hablar y tragar alimentos ".
Lo que esto significa para ti
El ensayo de AMX0035 para tratar la ELA aún está en curso. Pero, con el tiempo, este nuevo medicamento puede convertirse en otro pilar del tratamiento de la ELA.
Entendiendo la ELA
Cuando un paciente tiene ELA, experimenta un deterioro gradual de sus neuronas motoras, o células nerviosas que proporcionan comunicación desde el cerebro a la médula espinal y los músculos, explica el NINDS. En la ELA, las neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal degeneran o mueren y dejar de enviar mensajes a los músculos. Como resultado, los músculos se debilitan gradualmente, se contraen y se desgastan. Con el tiempo, el cerebro ya no puede controlar los movimientos musculares voluntarios.
“La ELA es una enfermedad muy difícil para los pacientes y la familia”, le dice a Verywell Amit Sachdev, MD, director médico de la división de medicina neuromuscular de la Universidad Estatal de Michigan.
Con el tiempo, una persona con ELA perderá la capacidad de hablar, comer, moverse y respirar, dice el NINDS.
La mayoría de las personas con ELA mueren por insuficiencia respiratoria en un plazo de 3 a 5 años desde que aparecen los primeros síntomas, según el NINDS. Aproximadamente el 10% de las personas con el diagnóstico sobrevivirán durante 10 años o más.
Cómo puede ayudar AMX0035
Actualmente no existe un tratamiento eficaz para detener o revertir la progresión de la enfermedad. Sin embargo, existen tratamientos que pueden ayudar al paciente a controlar sus síntomas y hacer que se sienta más cómodo. Los pacientes con ELA generalmente reciben una combinación de medicamentos con posible fisioterapia y apoyo nutricional.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó los medicamentos riluzol (Rilutek) y edaravona (Radicava) para tratar la ELA. El riluzol puede ayudar a reducir el daño a las neuronas motoras y prolongar la supervivencia de una persona por unos meses, mientras que la edaravona puede ayudar retardar el deterioro del funcionamiento diario de un paciente.
AMX0035 no es una terapia de reemplazo para los medicamentos existentes, dice Paganoni. En cambio, se cree que puede servir como terapia complementaria.
Sabrina Paganoni, MD, PhD
Esto nos dice que podríamos necesitar una combinación de diferentes tratamientos para combatir la ELA de manera más efectiva.
- Sabrina Paganoni, MD, PhDEn este último estudio, la mayoría de los pacientes ya estaban tomando riluzol, edaravona o ambos. "AMX0035 proporcionó un beneficio adicional además del estándar de atención", dice Paganoni. “Además, los mecanismos de acción de estos fármacos son diferentes. Esto nos dice que podríamos necesitar una combinación de diferentes tratamientos para combatir la ELA de la manera más eficaz ".
No se ha creado ningún fármaco que detenga por completo la progresión de la ELA, pero los expertos tienen esperanzas en el futuro del tratamiento de la ELA. "Se necesitan nuevos tratamientos", dice Sachdev. "Este medicamento sería un buen paso".
Sin embargo, advierte Sachdev, AMX0035 no es una cura milagrosa para la ELA. "En este ensayo, los pacientes continuaron disminuyendo constantemente", dice. "Su declive se desaceleró, pero solo modestamente".
En la escala ALSFRS-R, los participantes del estudio que tomaron AMX0035 calificaron, en promedio, 2.32 puntos más en una escala de 0 a 48 que desglosa la capacidad de un paciente para completar de forma independiente 12 actividades diarias, como hablar, caminar y escribir.
Qué sucede a continuación con AMX0035
Este estudio en particular fue relativamente corto, por lo que no está claro si el fármaco podría retrasar la muerte de una persona y darle más control sobre los movimientos musculares durante meses adicionales, dice Sachdev. Sin embargo, el juicio está en curso.
Los participantes que completaron la prueba tuvieron la opción de tomar AMX0035 a largo plazo. “Esta extensión es importante porque nos enseñará sobre el impacto de la droga en la supervivencia”, dice Paganoni. "Hemos estado siguiendo a los participantes durante tres años".
Paganoni tiene esperanzas sobre el futuro del tratamiento de la ELA.
“Disminuir la velocidad de la enfermedad es un objetivo importante en una enfermedad que progresa rápidamente como la ELA porque una enfermedad más lenta significa una retención más prolongada de la función física y más independencia con las actividades de la vida diaria”, dice ella. “Esperamos que, en el futuro, podamos encontrar un medicamento o una combinación de medicamentos que puedan detener por completo o incluso revertir la enfermedad. Mientras tanto, cada historia de éxito como esta nos dice que estamos en el camino correcto ".
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