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Conclusiones clave
- La FDA aprobó Nucala, un medicamento para el asma grave, para tratar un grupo de trastornos sanguíneos raros llamados HES.
- Este es el primer tratamiento nuevo aprobado para HES en más de una década.
- En un ensayo clínico, un 50% menos de pacientes que recibieron Nucala experimentaron un brote de HES en comparación con los pacientes que recibieron un placebo.
Un medicamento que se usa tradicionalmente para tratar el asma grave ha sido aprobado para los síndromes hipereosinofílicos (HES), lo que lo convierte en el primer medicamento aprobado para tratar el grupo de trastornos sanguíneos raros en casi 14 años.
El 25 de septiembre, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó Nucala (mepolizumab) para el tratamiento del HES en personas mayores de 12 años. Específicamente, Nucala está indicado para aquellos que han experimentado HES durante seis meses o más.
¿Qué son los síndromes hipereosinofílicos?
Los trastornos sanguíneos por HES se caracterizan por niveles altos de eosinófilos, que son glóbulos blancos que combaten enfermedades. Según la Academia Estadounidense de Alergia, Asma e Inmunología, la mayoría de las personas sanas tienen menos de 500 eosinófilos / microlitro en la sangre. Pero las personas con HES generalmente tienen más de 1,500 eosinófilos / microlitro en la sangre sin una causa identificable.
Estos eosinófilos adicionales pueden llegar a órganos como la piel, los pulmones, el corazón y el sistema nervioso, causando inflamación y eventualmente conduciendo a una disfunción orgánica.
Los síntomas del HES dependen de la parte del cuerpo afectada. Si HES afecta su piel, puede experimentar síntomas como eccema y urticaria. Si el HES afecta sus pulmones, los síntomas pueden incluir tos, dificultad para respirar y sibilancias.
Cómo puede ayudar Nucala
En el caso del asma grave, Nucala actúa previniendo la formación excesiva de eosinófilos, que provocan inflamación de las vías respiratorias. Lo hace uniéndose a una proteína responsable de la regulación de los eosinófilos llamada interleucina (IL-5), bloqueando la unión de la IL-5 a los receptores del cuerpo.
Debido a que los eosinófilos también están asociados con HES, los investigadores se preguntaron si Nucala podría ayudar. Y los resultados de un estudio de 2019 realizado por la compañía farmacéutica GSK indicaron que podría hacerlo.
"Se cree que el mepolizumab [Nucala] actúa reduciendo los niveles de eosinófilos en sangre, y la evidencia sugiere que tiene potencial como una opción de tratamiento dirigido para una variedad de enfermedades inflamatorias impulsadas por eosinófilos elevados", Gerald Gleich, MD, alergólogo, inmunólogo y experto en HES con la Universidad de Utah, dijo en un comunicado asociado con el estudio. "Estos datos son muy prometedores y deberían brindar esperanza a los pacientes afectados por esta rara condición potencialmente mortal causada por la inflamación eosinofílica", agregó, describiendo HES.
En el estudio aleatorizado, doble ciego, 108 participantes recibieron una inyección de Nucala o un placebo cada cuatro semanas durante 32 semanas además del tratamiento estándar de atención. Mientras que el 56% del grupo de placebo experimentó brotes de HES durante el estudio de 8 meses, solo el 28% del grupo de Nucala experimentó brotes.
El HES generalmente se trata con esteroides o quimioterapia, la última de las cuales puede tener efectos secundarios importantes. Algunos pacientes con HES tratados con Nucala informaron solo efectos secundarios leves, incluida la infección del tracto respiratorio superior y dolor en las extremidades.
Lo que esto significa para ti
Nucala puede ser más eficaz y tener menos efectos secundarios que los tratamientos actuales con HES. Si vive con uno de estos trastornos sanguíneos, considere preguntarle a su médico acerca de Nucala.
