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Conclusiones clave
- La FDA aprobó el pralsetinib (Gavreto), un fármaco inhibidor selectivo de RET, para los cánceres de pulmón de células no pequeñas (NSCLC) con fusión de RET el 4 de septiembre de 2020 y los cánceres de tiroides con alteración de RET el 1 de diciembre de 2020.
- Este medicamento, y otros similares, brindan una opción de tratamiento más específica para los pacientes con estos diagnósticos.
- Los participantes que estén dispuestos a participar en los ensayos clínicos pueden moldear el futuro de la atención del cáncer para otras personas.
Morgan Romero tenía 17 años cuando le diagnosticaron cáncer de tiroides papilar, el tipo de cáncer de tiroides más común, diagnosticado con frecuencia en mujeres menores de 30 años. Si bien el cáncer de tiroides no es raro y altamente tratable, el caso particular de Romero se complicó rápidamente debido a la extensión del cáncer. propagarse sin ser detectado. Y si no fuera por un accidente automovilístico, habría pasado desapercibido por más tiempo.
“Estaba en el auto con mi mamá, y de repente, un camión de 18 ruedas estaba frente a nosotros”, le dice Romero a Verywell, detallando un accidente de 2012.
Romero no parecía tener ninguna lesión que amenazara su vida de inmediato, pero debido a que tiene espina bífida, los médicos de la sala de emergencias estaban preocupados por una posible lesión por latigazo cervical.
“Hicieron muchas pruebas y dijeron: 'Tu cuello está bien, pero encontramos manchas en tus pulmones'”, dice.
Un diagnóstico complicado
Romero vio a un neumólogo en su ciudad natal de Dallas, Texas, quien determinó que las áreas preocupantes eran de cáncer de tiroides papilar que se había extendido a sus pulmones.
Romero se sometió a una tiroidectomía, extirpación quirúrgica de la tiroides y tratamiento con yodo radiactivo para matar cualquier tejido tiroideo restante en su cuerpo, pero no estaba mejorando. Sus médicos recomendaron cuidados paliativos, pero Romero no estaba listo para aceptar ese plan.
"No, soy demasiado joven para esto", recuerda Romero haberle dicho a sus médicos.
Vivek Subbiah, MD, quien trató a Romero, le dice a Verywell que es común que los pacientes más jóvenes no sean diagnosticados con este tipo de cáncer hasta que alcance sus etapas posteriores.
"En los pacientes más jóvenes, vemos cánceres presentes más tarde porque se sienten bien", dice.
Con el apoyo de su madre, Romero decidió buscar la experiencia del MD Anderson Cancer Center en Houston, Texas, en 2013. Su equipo endocrino multidisciplinario experto la trató con dos terapias secuenciales, lenvatinib y luego sorafenib. Trabajaron durante algún tiempo, pero finalmente, el cáncer de Romero progresó y ella se puso muy enferma.
Romero fue hospitalizada por neumonía y requirió ventilación mecánica tres veces en enero de 2018. Su peso bajó a 70 libras.
Debido a que su tumor tenía algo llamado mutación RET, Romero comenzó a recibir atención del Centro Clínico de Terapia Dirigida, el departamento de ensayos clínicos del MD Anderson.
¿Qué son los cánceres positivos por fusión RET?
En algunos cánceres de tiroides, las alteraciones específicas en el gen reordenado durante la transfección (RET) hacen que las células produzcan una forma anormal de la proteína quinasa RET. Esta proteína alterada estimula el crecimiento de las células cancerosas. En algunos casos, como el de Romero, estas células se pueden diseminar a los pulmones, pero no todos los cánceres de pulmón positivos para la fusión de RET se presentan. de la tiroides. Algunos cánceres positivos por fusión de RET comienzan en el pulmón.
Los tumores positivos para la fusión de RET ocurren en aproximadamente el 2% de los cánceres de pulmón de células no pequeñas (NSCLC) y aproximadamente del 10 al 20% de los cánceres de tiroides papilares, dice Subbiah.
Un nuevo ensayo clínico brinda esperanza
“Cuando Morgan [ingresó a nuestro ensayo clínico] en 2018, estaba enferma y estaba disminuyendo rápidamente. Fue admitida en el hospital varias veces para recibir oxígeno y tenía problemas para respirar ”, dice Subbiah.
Subbiah y el equipo de tratamiento del MD Anderson consideraron que Romero era un candidato apropiado para un medicamento experimental llamado pralsetinib (Gavreto), un inhibidor selectivo de RET, que mostró resultados prometedores con ciertos cánceres.
Los inhibidores de RET atacan la proteína RET en cánceres de tiroides y de pulmón con la mutación del gen RET.
Además de pralsetinib, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó selpercatinib (Retevmo), otro inhibidor de RET, el 8 de mayo de 2020. Estos medicamentos se toman por vía oral en forma de cápsulas. , normalmente una o dos veces al día.
Después de años sin mejoría, Romero estaba ansioso por probar la medicación.
“Cuando salí del hospital y pude tragar, dije '¡Vamos a tomar medicamentos!'”, Recuerda.
Después de estar conectado al ventilador, Romero tuvo que aprender a tragar de nuevo y temía atragantarse con las pastillas. Aún así, dice que se mantuvo optimista sobre sus posibilidades de mejora.
"Morgan fue uno de los primeros pacientes con cáncer de tiroides papilar en inscribirse en este ensayo", dice Subbiah. "Ella y su familia estaban muy motivados".
Efectos secundarios comunes de los inhibidores de RET
- Boca seca
- Diarrea o estreñimiento
- Alta presión sanguínea
- Sensación de cansancio
- Hinchazón de manos o pies.
- Erupción cutanea
- Niveles altos de azúcar en sangre.
- Dolor muscular y articular.
- Recuento bajo de glóbulos blancos, glóbulos rojos o plaquetas
- Cambios en otros análisis de sangre.
Una segunda oportunidad en la vida
Romero y su equipo de tratamiento notaron una respuesta positiva inmediata al pralsetinib.
"Lo estoy haciendo bastante bien en su mayor parte y no he tenido ningún problema importante", dice Romero. “Tengo hambre de nuevo. Mi cabello vuelve a crecer ".
“Morgan tenía más energía, su capacidad para realizar las actividades de la vida diaria mejoró y, en dos meses, dejó de necesitar oxígeno”, dice Subbiah. “El tumor se ha reducido y clínicamente se ve bien. Ella es una persona diferente ".
Romero continúa tomando pralsetinib todos los días. Tiene complicaciones de salud debido a la espina bífida, pero no ha necesitado más hospitalizaciones por dificultades respiratorias. Sus crecimientos pulmonares, aunque todavía están presentes, permanecen estables.
Romero recientemente cumplió un sueño suyo de mucho tiempo. Se graduó de la universidad con una licenciatura en psicología.
La importancia de los ensayos clínicos
Subbiah dice que los pacientes con cánceres raros como Romero pueden tener un gran impacto al participar en ensayos clínicos. Los tratamientos tradicionales pueden causar efectos secundarios importantes en muchos pacientes y las terapias más nuevas brindan mejores opciones. Pero la única forma de que una terapia más nueva esté ampliamente disponible es mediante un ensayo clínico.
"Los ensayos clínicos son un elemento esencial y básico del descubrimiento y desarrollo de nuevos tratamientos farmacológicos", dice Subbiah. "Los ensayos clínicos son un requisito previo de la FDA antes de que un nuevo producto pueda ser 'aprobado por la FDA' y comercializado. La aprobación de la FDA abre las puertas a muchos pacientes que no pueden acudir a los grandes centros oncológicos. Morgan hizo posible que los pacientes reales en el mundo real para tener acceso a este medicamento ",
Subbiah también aboga por pruebas de detección molecular más frecuentes, que ayudan a identificar tipos raros de cáncer tratados con terapias más nuevas y avanzadas.
"Las pruebas moleculares son cada vez más comunes y están disponibles, pero aún no son estándar", dice Subbiah.“Los pacientes deben abogar por las pruebas moleculares, especialmente si el suyo es un diagnóstico raro, el cáncer se ha extendido o no hay muchas opciones de tratamiento. Los laboratorios conservan las muestras, por lo que es posible solicitar pruebas moleculares. El cáncer también puede cambiar a medida que se propaga, por lo que puede valer la pena solicitar pruebas moleculares en una nueva muestra de biopsia de sitios metastásicos ".
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