Un ensayo clínico de fase 1 es la primera fase de tres o cuatro fases de estudios de investigación para probar un tratamiento en humanos. El objetivo principal de un ensayo clínico es determinar si un medicamento o procedimiento es seguro para uso humano. Antes de los ensayos clínicos de fase 1, un fármaco debe estudiarse extensamente en células enfermas en el laboratorio y / o en animales de laboratorio. Sin embargo, el papel de los ensayos clínicos de fase 1 en el cáncer ha cambiado enormemente en los últimos años, principalmente debido al Proyecto del Genoma Humano (HGP). Completado en 2003, el HGP permitió a los científicos descubrir la secuencia de todos los genes que se encuentran en los seres humanos, lo que permitió avances médicos en el diagnóstico y tratamiento de muchas enfermedades, incluido el cáncer. Antes del HGP, a menudo se realizaban ensayos clínicos de nuevos fármacos experimentales un esfuerzo de "última hora", con solo una pequeña posibilidad de que una persona se beneficie. En cambio, participar en un ensayo clínico de fase 1 puede ser una excelente (y única) opción para prolongar la vida.
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Además, dado que muchos medicamentos que se están probando en estos ensayos se han diseñado cuidadosamente para interferir con objetivos específicos en la progresión y diseminación del cáncer, por ejemplo, tienden a ser menos "riesgosos" que en el pasado. En la actualidad, hay muchas personas que sobreviven al cáncer debido a la existencia de estos ensayos experimentales.
Tenga en cuenta que el propósito de los ensayos clínicos es encontrar tratamientos que funcionen mejor o tengan menos efectos secundarios que los medicamentos disponibles actualmente. Todos los medicamentos utilizados para tratar el cáncer (o cualquier afección) se probaron una vez en un ensayo clínico. Y durante ese período de prueba, las únicas personas que pudieron cosechar los beneficios de estos tratamientos fueron las que se inscribieron en el grupo de estudio del ensayo clínico.
Definición y propósito de los ensayos clínicos de fase 1
Se deben realizar ensayos clínicos de fase 1 para ver si un medicamento o tratamiento experimentalesa salvo.Después de que el tratamiento se prueba en el laboratorio o en animales (lo que se denomina prueba preclínica), ingresa a un ensayo clínico de fase 1 que implica pruebas en humanos. Es importante tener en cuenta que las pruebas preclínicas a menudo son extensas y se deben encontrar resultados significativos y positivos para que se apruebe un ensayo en humanos.
Caracteristicas
Los ensayos clínicos de fase 1 involucran solo a un pequeño número de personas para determinar si un medicamento o tratamiento es seguro y para determinar la mejor dosis de un medicamento y cómo debe administrarse (ya sea por vía oral o intravenosa). Por lo general, se usa una dosis baja de medicamento y un grupo puede dividirse de manera que algunas personas reciban una dosis más alta y otras, una dosis más baja del medicamento.
Aunque el propósito principal de estos ensayos es evaluar la seguridad del tratamiento, también pueden determinar que un tratamiento parece funcionar favorablemente contra el cáncer si los sujetos inscritos responden bien al fármaco (por ejemplo, si el cáncer se estabiliza o disminuye de tamaño).
Supervisión
Dado que los ensayos de fase 1 son los primeros estudios que se prueban en humanos y, por lo tanto, conllevan los mayores riesgos, las personas inscritas en el estudio generalmente son monitoreadas muy de cerca por los investigadores del estudio. Por ejemplo, se pueden recolectar muestras de sangre y orina con regularidad. Además, estos ensayos a menudo se realizan en los principales centros oncológicos (como los centros designados por el Instituto Nacional del Cáncer) que cuentan con oncólogos que se especializan en tipos específicos de cáncer.
Otras fases de los ensayos clínicos
Hay tres fases de ensayos clínicos que deben completarse antes de que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) apruebe un medicamento. Si aparece un tratamientoa salvoal final de un ensayo clínico de fase 1, puede pasar a un ensayo clínico de fase 2, un estudio realizado para ver si un tratamiento eseficaz. Si un fármaco o tratamiento se considera seguro en un ensayo de fase 1 y eficaz en un ensayo de fase 2, entrará en un ensayo clínico de fase 3. Los ensayos clínicos de fase 3 tienen poblaciones de estudio mucho más grandes y se realizan para ver si un tratamiento no solo es seguro y efectivo, sinofunciona mejor o tiene menos efectos secundariosque los tratamientos actualmente disponibles.
Los ensayos clínicos de fase 1 han cambiado
Los ensayos clínicos de fase 1, y lo que puede esperar si está inscrito en uno, han cambiado significativamente en los últimos años.
Con el avance de la medicina de precisión, que permite que el tratamiento tenga en cuenta las diferencias genéticas individuales, es probable que los ensayos clínicos de fase 1 sigan siendo más prometedores para las personas en lugar de simplemente estudios realizados para ver si un medicamento es seguro.
La terapia contra el cáncer dirigida, que se enfoca en anomalías celulares específicas y difiere de la quimioterapia estándar, puede ayudar a marcar la diferencia paratuDespués de todo, si puede inhibir un paso específico por el que el cáncer debe pasar para dividirse (y así crecer y diseminarse), existe una posibilidad razonable de que el cáncer que se ha demostrado que depende de ese paso responda.
Los medicamentos dirigidos a menudo tienen más probabilidades de mantener el cáncer bajo control durante algún tiempo, así como los medicamentos de inmunoterapia pueden dar como resultado una respuesta duradera a largo plazo.
Un ejemplo: Vitrakvi (larotrectinib)
Un ejemplo de un ensayo clínico de fase 1 exitoso es el de la terapia dirigida Vitrakvi (Larotrectinib), que recibió la aprobación acelerada de la FDA en 2018. Este medicamento actúa inhibiendo un paso en el crecimiento de cánceres que tienen una genética particular. perfil, en lugar de cualquier cáncer (se estudiaron personas con más de 17 tipos de cáncer, incluidos adultos y niños).
En los ensayos clínicos de fase 1 previos a la aprobación, el medicamento se administró a personas con cánceres avanzados que no tenían otras opciones de tratamiento disponibles o habían progresado con esas opciones. De los participantes del estudio, el 75% respondió al fármaco y muchos continuaron respondiendo cuando finalizó el período de estudio después de nueve meses. En comparación, si las personas fueran tratadas con quimioterapia (si esa fuera siquiera una opción), la mayoría habría visto el progreso de su cáncer en seis meses. Incluso hubo algunas personas con cáncer metastásico o inoperativo que tuvieron una progresión tumoral lo suficientemente significativa como para poder realizar una cirugía curativa.
Considerando un ensayo clínico de fase 1
Hay algunas razones por las que alguien puede considerar participar en un ensayo clínico de fase 1. Una es la esperanza de mejorar la medicina que pueda ayudar a otras personas con la misma enfermedad en el futuro. Otra es la esperanza de que un nuevo medicamento o procedimiento que aún no se haya probado en humanos ofrezca una posibilidad de supervivencia cuando otros tratamientos hayan fallado. La única forma de lograr avances en el tratamiento del cáncer y la supervivencia subsiguiente es mediante la participación humana en ensayos clínicos. Dicho esto, los ensayos clínicos no son para todos.
Riesgos y Beneficios
Es importante considerar todos los riesgos y beneficios de los ensayos clínicos si está considerando participar en uno de estos estudios. A menudo es útil anotar los pros y los contras del estudio en una hoja de papel para que pueda sopesar visiblemente sus opciones. No existe una elección correcta o incorrecta, solo la mejor opción para usted.
Otras opciones para recibir medicamentos experimentales
En su mayor parte, la única forma en que puede utilizar un medicamento experimental (en investigación) es participando en un ensayo clínico. No siempre es así, y algunas personas pueden calificar para el uso compasivo de medicamentos o el acceso ampliado a medicamentos que aún no han sido aprobados por la FDA. Si no califica para un ensayo clínico, pero un medicamento en investigación parece prometedor para su cáncer en particular, puede optar por el uso compasivo de drogas.
Línea de fondo
Los ensayos clínicos de fase 1 son los primeros estudios médicos en los que se prueba en seres humanos un fármaco nuevo o mejorado recientemente. Si bien tradicionalmente esto ha provocado ansiedad y ha dado lugar a bromas sobre ser un "conejillo de indias", estos estudios iniciales se pueden ver de diferentes maneras. Por un lado, pueden ser riesgosos. Después de todo, el propósito principal de estos ensayos es determinar si un medicamento es seguro para las personas (y también tener una idea de la mejor dosis a utilizar).
Sin embargo, desde un ángulo diferente, los beneficios pueden superar los riesgos de un ensayo clínico de fase 1. Muchos ensayos clínicos de fase 3 comparan medicamentos que ya se han analizado. Para los pacientes con cáncer, la esperanza puede ser que un medicamento mejore la supervivencia, aunque solo sea por unos pocos meses. Un nuevo fármaco experimental (y posiblemente una nueva categoría de fármacos) puede ayudar más que cualquier otra cosa disponible actualmente.
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