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El 6 de noviembre, el panel de expertos externos de la FDA concluyó que los datos clínicos no respaldaban la aprobación del medicamento contra el Alzheimer de Biogen, aducanumab. Diez de los 11 panelistas votaron que los datos proporcionados por Biogen no eran suficientes para demostrar que el aducanumab podría retrasar el deterioro cognitivo en personas con Alzheimer.
Ahora la FDA debe determinar si procederá a aprobar el medicamento.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) planea reunirse con un panel de expertos a principios de noviembre para ayudar a determinar si un medicamento controvertido para tratar la enfermedad de Alzheimer debe ser aprobado para uso del consumidor. El fármaco, conocido como aducanumab, se estudió en ensayos clínicos el año pasado que se suspendieron. El fabricante del medicamento, Biogen, publicó posteriormente datos que sugieren que el medicamento es realmente eficaz para retrasar la progresión de la enfermedad de Alzheimer.
El comité de expertos se reunirá a través de una plataforma de conferencias en línea el 6 de noviembre, pero los materiales de antecedentes y las presentaciones pregrabadas estarán disponibles para el público al menos dos días hábiles antes, según la FDA. La FDA también ha establecido un expediente donde los miembros del público pueden escribir con datos, información y opiniones. Amit Sachdev, MD, director médico del departamento de neurología de la Universidad Estatal de Michigan, le dice a Verywell que el panel de expertos es "una parte estándar del proceso de aprobación".
El aducanumab tiene una historia histórica. Biogen detuvo dos ensayos clínicos de fase 3 para el medicamento en marzo de 2019, después de determinar que el medicamento no cumplía con sus objetivos de tratar la enfermedad de Alzheimer. La compañía también suspendió el desarrollo de aducanumab. Pero, el 22 de octubre de 2019, Biogen reveló que estaban solicitando la aprobación de comercialización del medicamento por parte de la FDA.
En un comunicado de prensa, Biogen explicó que la compañía volvió a analizar los datos del ensayo para incluir pacientes que habían continuado tomando el medicamento más allá de la fecha límite del ensayo del 26 de diciembre de 2018 hasta el 21 de marzo de 2019. Un ensayo mostró un “Reducción significativa del declive clínico”, dijo la compañía.
"Los pacientes que recibieron aducanumab experimentaron beneficios significativos en las medidas de cognición y función, como la memoria, la orientación y el lenguaje", continuó el anuncio. "Los pacientes también experimentaron beneficios en las actividades de la vida diaria, incluida la gestión de las finanzas personales, la realización de tareas domésticas como limpiar, comprar y lavar la ropa, y viajar de forma independiente fuera del hogar".
Biogen también dijo en noviembre de 2019 que no se debería exigir a la compañía que haga otra prueba.
La droga ha recibido respuestas mixtas de las comunidades médica y de Alzheimer. La Asociación de Alzheimer dijo en un comunicado de prensa que "se alienta" a que Biogen busque la aprobación de aducanumab por parte de la FDA, y agregó que "todos los tratamientos que se siguen actualmente y que se consideran seguros deben continuarse para determinar su eficacia".
Pero algunos recurrieron a las redes sociales para decir que la aprobación del medicamento se siente apresurada.
Más de 5 millones de estadounidenses padecen la enfermedad de Alzheimer, según la Asociación de Alzheimer. La enfermedad es la sexta causa principal de muerte en los EE. UU. Y actualmente no existe ningún tratamiento médico para detener su desarrollo. Si se aprueba, el aducanumab se convertiría en la primera terapia autorizada para frenar el declive de la enfermedad de Alzheimer.
Lo que esto significa para ti
Si se aprueba el aducanumab, puede ayudar a retrasar la progresión de los síntomas en personas con enfermedad de Alzheimer. Si tiene un ser querido con la enfermedad, pregúntele a su médico si el medicamento puede ser adecuado para él, si está disponible para el uso del consumidor.
Conceptos básicos de Aducanumab
El aducanumab es un anticuerpo monoclonal, lo que significa que es una versión de un anticuerpo creada en laboratorio. Un anticuerpo es un componente proteico del sistema inmunológico que circula en la sangre. Los anticuerpos reconocen sustancias extrañas en el cuerpo y trabajan para neutralizarlas.
El aducanumab, que se administra por vía intravenosa, se une selectivamente a proteínas amiloides seleccionadas. En la enfermedad de Alzheimer, los niveles anormales de ciertas proteínas amiloides se agrupan para formar placas que se acumulan entre las neuronas y alteran la función celular. Aún se están realizando investigaciones para comprender mejor cómo y en qué etapa de la enfermedad de Alzheimer ciertas formas de amiloides influyen en la enfermedad y su progresión.
En un ensayo clínico, aducanumab mostró una reducción sustancial de las placas amiloides.
“Este hallazgo fue contundente e incuestionable; las placas se redujeron notablemente en todas las regiones corticales del cerebro examinadas ”, según un informe publicado enLa lanceta. "Sin embargo, los efectos clínicos, evaluados mediante cuatro escalas clínicas después de seis y 12 meses de tratamiento, fueron mucho menos seguros". Aún así, dice el informe, "este estudio inicial demostró que el aducanumab es un destructor robusto de la placa amiloide".
¿Qué opinan los expertos?
En general, están entusiasmados con la posibilidad de ofrecer el medicamento a los pacientes. "Hay algunas personas que se beneficiarán", dice Sachdev.
Scott Kaiser, MD, geriatra y director de Salud Cognitiva Geriátrica para el Instituto de Neurociencia del Pacífico en el Centro de Salud Providence Saint John en California, le dice a Verywell que el medicamento es "muy emocionante".
"Las terapias para abordar la enfermedad de Alzheimer han sido esquivas", dice. “Actualmente no existe una terapia farmacéutica significativa que modifique la enfermedad. El hecho de que haya algo que pueda proporcionar beneficios es una gran hazaña. Como alguien que atiende a pacientes con demencia todos los días, si pudiera retrasar la progresión de los síntomas, mantener la independencia de las personas durante más tiempo, ese es un factor importante en la vida de las personas ".
Si se aprueba, el aducanumab “ofrece esperanza a los pacientes y familias donde hay muy pocas opciones”, dice Kaiser. Kaiser admite que es "inusual" que una empresa cambie la decisión de detener un juicio. Pero, agrega, "cuando se mira la evidencia, parece bastante claro que hay beneficios". La gran pregunta, dice Kaiser, es si es necesario realizar más estudios para determinar si el medicamento es seguro. "Ese es el trabajo de este comité", dice.
Si bien el medicamento es prometedor, Sachdev señala que "existe la preocupación de que el medicamento funcione demasiado tarde en el proceso de la enfermedad".
Si bien Sachdev dice que espera que el aducanumab pueda ayudar a algunos pacientes con Alzheimer en el futuro, también enfatiza la importancia de una vida saludable. “El envejecimiento agraciado a menudo implica cierta pérdida de memoria. Es difícil saber quién desarrollará problemas con las actividades diarias y quién no ”, dice. “Para la mayoría de las personas, un nuevo medicamento no será la respuesta correcta. El mejor enfoque es fomentar un cerebro sano fomentando un cuerpo sano ".
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